研究院近年來產出了一批重要科研成果：在抗白血病藥物、抗瘧疾藥物、抗老年癡呆和神經炎症藥物，以及抗肺癌藥物研發方麵成績突出，新型抗白血病1類新藥GZD824、非小細胞肺癌1類新藥ASK120067和治療阿爾茲海默症1類新藥AD16先後獲得國家食品藥物監督管理總局的臨床試驗批件。其中，新型抗白血病1類新藥GZD824（耐立克）已於2021年11月24日獲得上市批準，是我院建院以來第一個獲批上市的1類新藥；非小細胞肺癌新藥ASK120067遞交上市申請已獲國家藥品監督管理局藥品評審中心受理；治療阿爾茲海默症1類新藥AD16已經完成I期臨床研究。在幹細胞領域，以“發現維生素C能提升誘導多能幹細胞效率以及其表觀遺傳調控的作用機製，誘導多能幹細胞由間充質—上皮轉換機製驅動，超高速誘導體係建立，發現RNA調控染色質的新機製”等一批國際矚目的成果為基礎，為未來基於幹細胞為基本治療途徑的再生醫學拓展了良好的發展空間。在大動物模型方麵，獲得在生物醫藥領域有重要應用價值的人源化豬模型70餘種，數量居世界首位。在流感病毒示蹤、新型疫苗研製、銅催化、生物活性分子合成等領域也有一定的建樹。同時，為克服我國科研儀器設備依賴進口的局麵，已開發了一係列具有自主知識產權的適合自身科研工作需要的可產業化的科學設施設備。